В США одобрили новый препарат для лечения СМА

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило Isembyld (apitegromab) компании Scholar Rock для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА), сообщается на сайте компании. 

Это первый метод терапии СМА, воздействующий напрямую на мышцы.

Препарат разрешён взрослым и детям от двух лет, которые уже получают терапию, направленную на ген SMN2 (нусинерсен или рисдиплам). Isembyld применяется дополнительно к ним.

Apitegromab — моноклональное антитело, блокирующее активацию миостатина, белка, ограничивающего рост мышечной ткани. В результате препарат помогает сохранить и увеличить мышечную массу и улучшить двигательную функцию.

Решение FDA основано на результатах международного исследования третьей фазы SAPPHIRE с участием 188 пациентов. У основной группы детей от двух до 12 лет терапия apitegromab улучшила показатели двигательной функции на 2,2 балла по шкале HFMSE по сравнению с плацебо.

Наиболее частыми побочными реакциями были инфекции верхних дыхательных путей, кашель, рвота и головная боль. Переломы зафиксированы у 9% пациентов, получавших препарат, и у 2% в группе плацебо.

После одобрения Scholar Rock получила от FDA ваучер приоритетного рассмотрения препарата для лечения редких заболеваний у детей и планирует начать поставки в США в ближайшие дни.