США одобрили препарат на основе технологии редактирования генов CRISPR

Управление по контролю за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) США одобрило использование терапии на основе генного редактирования CRISPR для лечения серповидноклеточной анемии у пациентов старше 12 лет. Разрешение выдали двум препаратам — Casgevy и Lyfgenia. Одобрение было дано после проведения исследований с участием 44 пациентов с этим заболеванием.

Серповидноклеточная анемия — наследственная генетическая аномалия строения гемоглобина (переносящий кислород белок, содержащийся в эритроцитах). Характеризуется появлением эритроцитов серповидной формы и хронической анемией, которая вызвана разрушением эритроцитов. Заболеванием в основном страдают чернокожие люди.

Технологию редактирования CRISPR открыла американский биолог Дженнифер Дудна. В 2020 году она вместе с француженкой Эмманюэль Шарпантье получила за это Нобелевскую премию. Этот метод редактирования генома, получивший название CRISPR-Cas9 или «генетические ножницы», позволяет ученым удалять и добавлять части генетического материала. Он используется для лечения наследственных заболеваний. Первой лечение с помощью терапии на основе CRISPR одобрила Великобритания.